National Brain Mapping Lab

ابزار جدید برای انتقال ژن درمانی به مغز

محققان یک وسیله انتقال ژن درمانی را مهندسی کرده اند که به طور موثر از سد خونی مغزی در موش ها عبور می کند. این دستاورد از یک پروتئین انسانی برای انتقال ژن‌های درمانی به مغز استفاده می‌کند، که به طور بالقوه راه را برای درمان‌های ایمن‌تر و مؤثرتر برای بیماری‌های مختلف مغز، از جمله اختلالات عصبی تکاملی و نورودزنراتیو هموار می‌کند. در یک گام مهم در درمان‌های ژنتیکی مؤثرتر برای بیماری‌های مغزی، محققان مؤسسه MIT و دانشگاه هاروارد یک ناقل انتقال ژنی را مهندسی کرده‌اند که از یک پروتئین انسانی برای عبور مؤثر از سد خونی مغزی استفاده می کند. در چنین روشی این پروتئین  می تواند  ژن مرتبط با بیماری را به انسان منتقل کند. در این مطالعه نشان داده شده است که  حیوان مورد آزمایش قادر به ساخت پروتئین انسانی در بدن خود می باشد.
ژن درمانی یک روش نویدبخش در درمان طیف وسیعی از اختلالات ژنتیکی مغزی است که در حال حاضر هیچ درمان قطعی یا گزینه‌های درمانی محدودی برای آنها وجود دارد. با این حال، چالش های  بزرگی در این مسیر وجود داردکه از جمله آن¬ها عبور از سد خونی مغزی می¬باشد.
سد خونی مغزی، لایه‌ای محافظ است که به صورت انتخابی مانع از ورود بسیاری از مواد به مغز می شود. از سوی دیگر  این سد، مانع عبور برخی از داروها نیز می‌شود.
مشکل اینجاست که ویروس‌های مرتبط با آدنو (AAV) که رایج‌ترین ابزار انتقال ژن به سلول‌های هدف در ژن درمانی هستند، به طور کامل قادر به عبور از این سد   نیستند. در نتیجه، ژن‌های درمانی به اندازه کافی به مغز نمی‌رسند و تاثیر کامل خود را نمی‌گذارند.

منبع

Neuroscience News

Engineered Virus Crosses Blood-Brain Barrier to Deliver Gene Therapy

Researchers have engineered a gene therapy delivery vehicle that efficiently crosses the blood-brain barrier in mice.

www.tgoop.com/NationalBrainMappingLab/8462

3.31K viewsMay 27, 2024 at 12:33

ابزار جدید برای انتقال ژن درمانی به مغز

محققان یک وسیله انتقال ژن درمانی را مهندسی کرده اند که به طور موثر از سد خونی مغزی در موش ها عبور می کند. این دستاورد از یک پروتئین انسانی برای انتقال ژن‌های درمانی به مغز استفاده می‌کند، که به طور بالقوه راه را برای درمان‌های ایمن‌تر و مؤثرتر برای بیماری‌های مختلف مغز، از جمله اختلالات عصبی تکاملی و نورودزنراتیو هموار می‌کند. در یک گام مهم در درمان‌های ژنتیکی مؤثرتر برای بیماری‌های مغزی، محققان مؤسسه MIT و دانشگاه هاروارد یک ناقل انتقال ژنی را مهندسی کرده‌اند که از یک پروتئین انسانی برای عبور مؤثر از سد خونی مغزی استفاده می کند. در چنین روشی این پروتئین  می تواند  ژن مرتبط با بیماری را به انسان منتقل کند. در این مطالعه نشان داده شده است که  حیوان مورد آزمایش قادر به ساخت پروتئین انسانی در بدن خود می باشد.
ژن درمانی یک روش نویدبخش در درمان طیف وسیعی از اختلالات ژنتیکی مغزی است که در حال حاضر هیچ درمان قطعی یا گزینه‌های درمانی محدودی برای آنها وجود دارد. با این حال، چالش های  بزرگی در این مسیر وجود داردکه از جمله آن¬ها عبور از سد خونی مغزی می¬باشد.
سد خونی مغزی، لایه‌ای محافظ است که به صورت انتخابی مانع از ورود بسیاری از مواد به مغز می شود. از سوی دیگر  این سد، مانع عبور برخی از داروها نیز می‌شود.
مشکل اینجاست که ویروس‌های مرتبط با آدنو (AAV) که رایج‌ترین ابزار انتقال ژن به سلول‌های هدف در ژن درمانی هستند، به طور کامل قادر به عبور از این سد   نیستند. در نتیجه، ژن‌های درمانی به اندازه کافی به مغز نمی‌رسند و تاثیر کامل خود را نمی‌گذارند.

منبع

BY National Brain Mapping Lab