Когда человеку устанавливают кардиостимулятор или другой имплант, есть риск, что в месте операции начнётся инфекция. Это серьёзно, потому что может повредить не только кожу, но и само устройство. Чтобы этого избежать, учёные пробуют использовать антимикробные пептиды - это маленькие молекулы, которые убивают бактерии. Один из таких пептидов - SET-M33.
Учёные проверили, как пептид взаимодействует с разными видами материалов - как пористыми, так и гладкими. Пористые материалы, такие как полимерные сетки, электропрядёные мембраны и биосинтезированная целлюлоза, оказались более подходящими. Их волокнистая структура позволяла пептиду проникать внутрь и действовать против бактерий. Особенно хорошо себя показала биосинтезированная целлюлоза, потому что она помогала удерживать пептид и позволяла ему эффективно бороться с бактериями E. coli и S. aureus.
Однако были и нюансы. Несмотря на то что биоцеллюлоза сохраняла пептид, её слабая пористость ограничивала распространение вещества внутри материала. В результате пептид не всегда достигал всей поверхности, где могли находиться бактерии. С другой стороны, гладкие и плотные материалы, такие как титан и силикон, практически не пропускали пептид, из-за чего его эффективность резко снижалась.
Для профилактики инфекций при установке кардиологических имплантов нужно правильно выбирать материал, который сможет и удержать антимикробное вещество, и обеспечить его распространение по всей нужной поверхности. Такие материалы помогут лучше защитить пациента от послеоперационных инфекций.
Учёные проверили, как пептид взаимодействует с разными видами материалов - как пористыми, так и гладкими. Пористые материалы, такие как полимерные сетки, электропрядёные мембраны и биосинтезированная целлюлоза, оказались более подходящими. Их волокнистая структура позволяла пептиду проникать внутрь и действовать против бактерий. Особенно хорошо себя показала биосинтезированная целлюлоза, потому что она помогала удерживать пептид и позволяла ему эффективно бороться с бактериями E. coli и S. aureus.
Однако были и нюансы. Несмотря на то что биоцеллюлоза сохраняла пептид, её слабая пористость ограничивала распространение вещества внутри материала. В результате пептид не всегда достигал всей поверхности, где могли находиться бактерии. С другой стороны, гладкие и плотные материалы, такие как титан и силикон, практически не пропускали пептид, из-за чего его эффективность резко снижалась.
Для профилактики инфекций при установке кардиологических имплантов нужно правильно выбирать материал, который сможет и удержать антимикробное вещество, и обеспечить его распространение по всей нужной поверхности. Такие материалы помогут лучше защитить пациента от послеоперационных инфекций.
Nature
The identity of implant materials governs the antimicrobial efficacy of SET-M33
Scientific Reports - The identity of implant materials governs the antimicrobial efficacy of SET-M33
Forwarded from 📻 RADIOTOWER OMEGA
[ ПРОЯСНЕНИЕ ПЕРЕД СМЕРТЬЮ ]
#Омега_Наука
Мы все прекрасно понимаем общую суть болезни Альцгеймера. Фактически, сей ужасный недуг можно описать как «засорение» мозга мусорными и вредными белками — β-амилоидами и гиперфосфорилированными τау-белками, — образующих целые бляшки и агрегаты, приводящие к гибели нейронов по тем или иным причинам: нарушение работы митохондрий в клетках, повышение окислительного стресса(кислород не только даёт энергию, но и неплохо сжигает нас) дефицит ацетилхолина, нарушение транспорта между нейронами. Конечно, причин на деле гораздо больше, вплоть до обычного нейровоспаления.
Также человечество прекрасно понимает, что может способствовать появлению болезни: введение в кровяное русло организма препаратов в духе церебролизина или иных инородных белков, возрастные изменения, генетика, отсутствие активной работы мозга и, как следствие, потеря нейропластичности. Хотя и не все эти причины определённо являются этиологией заболевания, тем не менее, на них стоит обратить внимание.
Но интересно другое. Существует феномен «терминального просветления», в английской литературе именуемый как terminal lucidity. Человек, чья личность была уничтожена болезнью Альцгеймера; чей мозг, представляющий собой жуткое ссохшееся зрелище, получил необратимый ущерб и дегенерацию тканей... И этот человек в последние дни своей жизни обретает чистоту ума и ясность памяти, без проблем вспоминая всё то, что технически должен был забыть и потерять — не просто ментально, а физически, вследствие разрушенного мозга.
Ирония в том, что никто не понимает принципы и механизмы этого внезапного «предсмертного просветления». Либо мозг на деле оказывается не так повреждён, как принято считать в медицинском консенсусе, либо память хранится в неких иных отделах мозга, либо имеются в организме некие резервные пути передачи данных, активирующиеся лишь в агонии.
Словом, в мозге всё ещё довольно много интересно и причудливого, оттого кажущегося чуть ли не мистическим. Именно поэтому нейробиология — это краеугольный камень современной медицинской науки.
И всё же — довольно поэтично звучит: просветление прямо перед смертью, будто наместник Денетор, узнавший своего сына Фарамира лишь перед самой своей кончиной.
➖ ➖ ➖ ➖ ➖ ➖ ➖ ➖ ➖
🌟 Нравится читать Радиста? Тогда поддержите Радиобашню голосом или валютой!👁 👁
#Омега_Наука
Мы все прекрасно понимаем общую суть болезни Альцгеймера. Фактически, сей ужасный недуг можно описать как «засорение» мозга мусорными и вредными белками — β-амилоидами и гиперфосфорилированными τау-белками, — образующих целые бляшки и агрегаты, приводящие к гибели нейронов по тем или иным причинам: нарушение работы митохондрий в клетках, повышение окислительного стресса
Также человечество прекрасно понимает, что может способствовать появлению болезни: введение в кровяное русло организма препаратов в духе церебролизина или иных инородных белков, возрастные изменения, генетика, отсутствие активной работы мозга и, как следствие, потеря нейропластичности. Хотя и не все эти причины определённо являются этиологией заболевания, тем не менее, на них стоит обратить внимание.
Но интересно другое. Существует феномен «терминального просветления», в английской литературе именуемый как terminal lucidity. Человек, чья личность была уничтожена болезнью Альцгеймера; чей мозг, представляющий собой жуткое ссохшееся зрелище, получил необратимый ущерб и дегенерацию тканей... И этот человек в последние дни своей жизни обретает чистоту ума и ясность памяти, без проблем вспоминая всё то, что технически должен был забыть и потерять — не просто ментально, а физически, вследствие разрушенного мозга.
Ирония в том, что никто не понимает принципы и механизмы этого внезапного «предсмертного просветления». Либо мозг на деле оказывается не так повреждён, как принято считать в медицинском консенсусе, либо память хранится в неких иных отделах мозга, либо имеются в организме некие резервные пути передачи данных, активирующиеся лишь в агонии.
Словом, в мозге всё ещё довольно много интересно и причудливого, оттого кажущегося чуть ли не мистическим. Именно поэтому нейробиология — это краеугольный камень современной медицинской науки.
И всё же — довольно поэтично звучит: просветление прямо перед смертью, будто наместник Денетор, узнавший своего сына Фарамира лишь перед самой своей кончиной.
Please open Telegram to view this post
VIEW IN TELEGRAM
Alzheimer’s Association
Paradoxical lucidity: A potential paradigm shift for the neurobiology and treatment of severe dementias
Unexpected cognitive lucidity and communication in patients with severe dementias, especially around the time of death, have been observed and reported anecdotally. Here, we review what is known abou...
Болезни Паркинсона и Альцгеймера связаны с тем, что в мозге слишком рано и в большом количестве начинают умирать клетки. Пока что нет лекарств, которые могли бы остановить этот процесс.
Команда исследователей из австралийского Института медицинских исследований Уолтера и Элизы Холл (WEHI) нашла способ блокировать "белок-убийцу" под названием BAX. Этот белок запускает процесс гибели клеток, особенно в нервной системе. Они провели масштабный анализ - проверили более 100 тысяч различных химических веществ - и нашли одно, которое может "отключить" BAX. Это вещество мешает белку добраться до митохондрий (это как энергетические станции клетки), и в результате клетка не умирает.
Открытие особенно важно для мозга, потому что нейроны - нервные клетки - почти не восстанавливаются. Если удастся сохранить их живыми, это может замедлить или даже остановить развитие нейродегенеративных заболеваний. Пока это только лабораторное открытие, но оно даёт надежду, что в будущем появятся новые лекарства, способные не просто облегчать симптомы, а реально лечить причину болезни.
Команда исследователей из австралийского Института медицинских исследований Уолтера и Элизы Холл (WEHI) нашла способ блокировать "белок-убийцу" под названием BAX. Этот белок запускает процесс гибели клеток, особенно в нервной системе. Они провели масштабный анализ - проверили более 100 тысяч различных химических веществ - и нашли одно, которое может "отключить" BAX. Это вещество мешает белку добраться до митохондрий (это как энергетические станции клетки), и в результате клетка не умирает.
Открытие особенно важно для мозга, потому что нейроны - нервные клетки - почти не восстанавливаются. Если удастся сохранить их живыми, это может замедлить или даже остановить развитие нейродегенеративных заболеваний. Пока это только лабораторное открытие, но оно даёт надежду, что в будущем появятся новые лекарства, способные не просто облегчать симптомы, а реально лечить причину болезни.
Science Advances
Differential regulation of BAX and BAK apoptotic activity revealed by small molecules
Opposing regulation of BAX and BAK by VDAC2 dictates their role as executioners of apoptosis and their therapeutic targeting.
Догадайтесь, какая мегакорпорация собирается разрабатывать нейроинтерфейсы (BCI)?
Apple. Но сразу два нюанса: во-первых это неинвазивные нейроинтерфейсы, во-вторых разработка будет вестись при сотрудничестве с Synchron. До этого Synchron вела аналогичное сотрудничество с NVIDIA при разработке нейроинтерфейса Holoscan для управления цифровыми устройствами.
Собственно, Apple собирается создать нечто похожее: речь идет о технологии под названием Stentrode, позволяющей людям, особенно с нарушениями подвижности, управлять устройствами Apple - такими как iPhone, iPad и гарнитура Vision Pro - при помощи нейросигналов, считываемых с помощью особого мозгового импланта.
Сам нейроинтерфейс устанавливается через сосудистую систему на поверхность мозга, что делает процедуру менее инвазивной. Имплант способен улавливать сигналы мозга и переводить их в команды для управления интерфейсом. Он уже был имплантирован десяти людям, включая пациента с БАС, который смог "посетить" Швейцарию с помощью Vision Pro, не покидая дома.
Хотя устройство работает медленнее, чем имплант Neuralink, оно совместимо с существующими функциями доступности Apple, такими как switch control. Ожидается, что полное одобрение FDA этой технологии может занять ещё несколько лет, но Apple уже рассматривает BCI как новый способ взаимодействия с техникой, наряду с касанием, голосом и вводом с клавиатуры.
Также проект получил финансовую поддержку от Джеффа Безоса и Билла Гейтса.
Apple. Но сразу два нюанса: во-первых это неинвазивные нейроинтерфейсы, во-вторых разработка будет вестись при сотрудничестве с Synchron. До этого Synchron вела аналогичное сотрудничество с NVIDIA при разработке нейроинтерфейса Holoscan для управления цифровыми устройствами.
Собственно, Apple собирается создать нечто похожее: речь идет о технологии под названием Stentrode, позволяющей людям, особенно с нарушениями подвижности, управлять устройствами Apple - такими как iPhone, iPad и гарнитура Vision Pro - при помощи нейросигналов, считываемых с помощью особого мозгового импланта.
Сам нейроинтерфейс устанавливается через сосудистую систему на поверхность мозга, что делает процедуру менее инвазивной. Имплант способен улавливать сигналы мозга и переводить их в команды для управления интерфейсом. Он уже был имплантирован десяти людям, включая пациента с БАС, который смог "посетить" Швейцарию с помощью Vision Pro, не покидая дома.
Хотя устройство работает медленнее, чем имплант Neuralink, оно совместимо с существующими функциями доступности Apple, такими как switch control. Ожидается, что полное одобрение FDA этой технологии может занять ещё несколько лет, но Apple уже рассматривает BCI как новый способ взаимодействия с техникой, наряду с касанием, голосом и вводом с клавиатуры.
Также проект получил финансовую поддержку от Джеффа Безоса и Билла Гейтса.
WSJ
Exclusive | Apple to Support Brain-Implant Control of Its Devices
The iPhone maker is working with startup Synchron on new brain-computer interfaces to assist people with disabilities.
В Китае пациент, потерявший все четыре конечности в результате удара током, получил нейроимплант от компании StairMed, установленный в шанхайской больнице Хуашань при университете Фудань 25 марта 2025 года.
Устройство состоит из двух ультратонких электродов, тоньше человеческого волоса, которые подключены к чипу размером с монету, вживлённому в череп. Сигналы с чипа передаются беспроводным образом и интерпретируются как команды для управления компьютером. Уже через месяц пациент научился управлять компьютером только силой мысли на уровне, сопоставимом с обычным сенсорным управлением, включая игру в шахматы и гоночные симуляторы.
Это первое подобное клиническое испытание в Китае и второе в мире после проекта Neuralink Илона Маска. Имплант StairMed тоньше и требует менее инвазивной установки по сравнению с Neuralink: достаточно отверстия в черепе размером 3-5 мм без полного проникновения, что снижает риски и упрощает применение.
Несмотря на меньшую сложность - всего два электрода и 64 канала против 64 электродов и 1024 каналов у Neuralink - система показала стабильную работу и отсутствие смещения электродов. StairMed планирует провести ещё несколько испытаний в 2025 году, а в 2026 приступить к крупным многоцентровым клиническим исследованиям с участием 30-40 человек. При положительных результатах выход на рынок возможен к 2028 году. В будущем такие устройства смогут управлять протезами, инвалидными креслами и роботами. Китай активно поддерживает развитие этой технологии, включая официальное признание процедур BMI и внедрение стимулирующих мер на уровне городов и государства.
Устройство состоит из двух ультратонких электродов, тоньше человеческого волоса, которые подключены к чипу размером с монету, вживлённому в череп. Сигналы с чипа передаются беспроводным образом и интерпретируются как команды для управления компьютером. Уже через месяц пациент научился управлять компьютером только силой мысли на уровне, сопоставимом с обычным сенсорным управлением, включая игру в шахматы и гоночные симуляторы.
Это первое подобное клиническое испытание в Китае и второе в мире после проекта Neuralink Илона Маска. Имплант StairMed тоньше и требует менее инвазивной установки по сравнению с Neuralink: достаточно отверстия в черепе размером 3-5 мм без полного проникновения, что снижает риски и упрощает применение.
Несмотря на меньшую сложность - всего два электрода и 64 канала против 64 электродов и 1024 каналов у Neuralink - система показала стабильную работу и отсутствие смещения электродов. StairMed планирует провести ещё несколько испытаний в 2025 году, а в 2026 приступить к крупным многоцентровым клиническим исследованиям с участием 30-40 человек. При положительных результатах выход на рынок возможен к 2028 году. В будущем такие устройства смогут управлять протезами, инвалидными креслами и роботами. Китай активно поддерживает развитие этой технологии, включая официальное признание процедур BMI и внедрение стимулирующих мер на уровне городов и государства.
China Daily
Quadruple amputee controls computer with thoughts in groundbreaking China BMI trial
A quadruple amputee has successfully operated computer games using only thoughts through a brain-machine interface device, marking a significant milestone in BMI technology development in China.
Разработан новый способ печати материалов прямо внутри живого организма с помощью ультразвука. Вместо того чтобы использовать свет, как в предыдущих методах, который не проникает глубоко под кожу, учёные применили сфокусированный ультразвук, способный добраться до глубоких тканей.
В организм вводится специальная жидкость, содержащая строительные элементы для будущего геля, лекарство или клетки, вещества для визуализации и липосомы - крошечные жировые пузырьки, внутри которых находится вещество, запускающее процесс затвердевания. Когда ультразвук направляется на нужную область тела, он слегка повышает температуру - всего на 5 градусов Цельсия, - и это вызывает разрушение липосом, которые выпускают своё содержимое. В результате запускается химическая реакция, и в нужной точке формируется гелеобразная структура.
В составе жидкости есть специальные пузырьки, которые хорошо видны на УЗИ и меняют изображение, когда материал затвердевает - это позволяет точно контролировать, где происходит печать. Этот метод уже успешно использовали для доставки лекарства к опухоли у мышей: печатный гель оказался эффективнее обычной инъекции. Также технология позволяет создавать биоклеи для заживления внутренних повреждений и биоэлектрические гели, которые можно использовать как встроенные датчики, например, для отслеживания сердечных сигналов.
Учёные надеются, что в будущем с помощью искусственного интеллекта эта технология сможет точно работать даже в подвижных органах, например, в сердце, и что со временем она будет применяться для лечения людей.
В организм вводится специальная жидкость, содержащая строительные элементы для будущего геля, лекарство или клетки, вещества для визуализации и липосомы - крошечные жировые пузырьки, внутри которых находится вещество, запускающее процесс затвердевания. Когда ультразвук направляется на нужную область тела, он слегка повышает температуру - всего на 5 градусов Цельсия, - и это вызывает разрушение липосом, которые выпускают своё содержимое. В результате запускается химическая реакция, и в нужной точке формируется гелеобразная структура.
В составе жидкости есть специальные пузырьки, которые хорошо видны на УЗИ и меняют изображение, когда материал затвердевает - это позволяет точно контролировать, где происходит печать. Этот метод уже успешно использовали для доставки лекарства к опухоли у мышей: печатный гель оказался эффективнее обычной инъекции. Также технология позволяет создавать биоклеи для заживления внутренних повреждений и биоэлектрические гели, которые можно использовать как встроенные датчики, например, для отслеживания сердечных сигналов.
Учёные надеются, что в будущем с помощью искусственного интеллекта эта технология сможет точно работать даже в подвижных органах, например, в сердце, и что со временем она будет применяться для лечения людей.
Science
Imaging-guided deep tissue in vivo sound printing
Three-dimensional printing offers promise for patient-specific implants and therapies but is often limited by the need for invasive surgical procedures. To address this, we developed an imaging-guided deep tissue in vivo sound printing (DISP) platform. ...
Тем временем идет нешуточная патентная война за право на открытие CRISPR - одной из самых значимых технологий 21 века.
13 мая 2025 года Апелляционный суд США отменил предыдущее решение Патентного совета (PTAB), фактически открыв новый этап в борьбе между двумя научными командами: Дженнифер Даудна и Эммануэль Шарпантье (UC Berkeley) с одной стороны, и Фэном Чжаном из Broad Institute (MIT и Harvard) - с другой.
Даудна и Шарпантье первыми в 2012 году опубликовали статью о том, как CRISPR-Cas9 может быть использован для точного редактирования ДНК в пробирке. За это они позже получили Нобелевскую премию. Однако уже в 2014 году Broad получил ключевые патенты на технологию, утверждая, что именно их команда первой продемонстрировала, как CRISPR работает внутри клеток млекопитающих - включая человека. Это разделение между "в пробирке" и "в живых клетках" стало юридическим и коммерческим водоразделом. В 2022 году PTAB встал на сторону Broad, сочтя, что Даудна и Шарпантье не доказали, что в момент подачи заявки точно знали, как заставить систему работать в эукариотах.
Теперь же апелляционный суд признал, что совет применил неправильный юридический стандарт. По мнению суда, для признания авторства не обязательно знать, что технология гарантированно сработает; достаточно иметь чёткий план и последующее подтверждение работоспособности. Это решение не только возвращает дело на пересмотр, но и поднимает серьёзные вопросы о легитимности ранее выданных патентов и о том, кто в итоге получит контроль над одной из самых мощных и потенциально трансгрессивных технологий генной инженерии.
На кону миллиарды долларов, глобальные лицензии и, возможно, историческое право определять вектор развития генной терапии, биомедицины и самого будущего человека.
13 мая 2025 года Апелляционный суд США отменил предыдущее решение Патентного совета (PTAB), фактически открыв новый этап в борьбе между двумя научными командами: Дженнифер Даудна и Эммануэль Шарпантье (UC Berkeley) с одной стороны, и Фэном Чжаном из Broad Institute (MIT и Harvard) - с другой.
Даудна и Шарпантье первыми в 2012 году опубликовали статью о том, как CRISPR-Cas9 может быть использован для точного редактирования ДНК в пробирке. За это они позже получили Нобелевскую премию. Однако уже в 2014 году Broad получил ключевые патенты на технологию, утверждая, что именно их команда первой продемонстрировала, как CRISPR работает внутри клеток млекопитающих - включая человека. Это разделение между "в пробирке" и "в живых клетках" стало юридическим и коммерческим водоразделом. В 2022 году PTAB встал на сторону Broad, сочтя, что Даудна и Шарпантье не доказали, что в момент подачи заявки точно знали, как заставить систему работать в эукариотах.
Теперь же апелляционный суд признал, что совет применил неправильный юридический стандарт. По мнению суда, для признания авторства не обязательно знать, что технология гарантированно сработает; достаточно иметь чёткий план и последующее подтверждение работоспособности. Это решение не только возвращает дело на пересмотр, но и поднимает серьёзные вопросы о легитимности ранее выданных патентов и о том, кто в итоге получит контроль над одной из самых мощных и потенциально трансгрессивных технологий генной инженерии.
На кону миллиарды долларов, глобальные лицензии и, возможно, историческое право определять вектор развития генной терапии, биомедицины и самого будущего человека.
Epic win. Первая в мире персонализированная CRISPR-терапия спасла жизнь младенцу
Сегодня, 15 мая 2025 года стало вехой в истории медицины. Врачи из Детской больницы Филадельфии (CHOP) и Университета Пенсильвании впервые в мире провели персонализированное редактирование генома для новорождённого мальчика, страдавшего от редкой и смертельно опасной мутации.
Пациентом стал КJ Мулдун, родившийся с генетическим нарушением CPS1 - дефектом, при котором организм не может перерабатывать аммиак, что вызывает токсическое поражение мозга. Ранее такие дети часто погибали в течение первого года жизни или становились инвалидами.
За считаные недели команда генетиков разработала уникальную CRISPR-базированную терапию, нацеленную именно на мутацию КJ.
Молекулярные "редакторы" были доставлены в печень, где с помощью технологии base editing буквально переписали его ДНК.
После трёх инфузий состояние ребёнка улучшилось: снизился уровень аммиака, он начал набирать вес, кушать белковую пищу и осваивать физические навыки, ранее считавшиеся невозможными.
Еще раз, это не массовый препарат, а генетическое лечение, сделанное под одного человека.
В отличие от традиционной генной терапии, здесь применена новая платформа, способная быть адаптированной для десятков тысяч различных мутаций без необходимости полного переутверждения FDA.
Поэтому учёные уже называют это рождением новой парадигмы: "CRISPR-on-demand" - редактирование генома по запросу, с почти безграничными возможностями.
Независимые биоэтики подтвердили корректность принятия решений. Родители КJ стояли перед выбором: пересадка печени с высокими рисками - или экспериментальное лечение, которое ещё никто не получал. Они выбрали второй путь - и, похоже, открыли дорогу в новую эпоху.
Самое смешное, что все особо одарённые, до этого высказывавшиеся против CRISPR (все аргументы упирались либо в паранойю вокруг евгеники, либо в примитивную мысль о том что "мы не знаем, какой ген за что отвечает, поэтому это опасно") будут игнорировать этот прорыв. О чем вообще речь, если сам журнал Nature пропустил редакторскую статью, в которой обсуждалась эта технология и связанные с нею риски образования евгеники. Об этом, кстати, был пост на канале.
Сегодня, 15 мая 2025 года стало вехой в истории медицины. Врачи из Детской больницы Филадельфии (CHOP) и Университета Пенсильвании впервые в мире провели персонализированное редактирование генома для новорождённого мальчика, страдавшего от редкой и смертельно опасной мутации.
Пациентом стал КJ Мулдун, родившийся с генетическим нарушением CPS1 - дефектом, при котором организм не может перерабатывать аммиак, что вызывает токсическое поражение мозга. Ранее такие дети часто погибали в течение первого года жизни или становились инвалидами.
За считаные недели команда генетиков разработала уникальную CRISPR-базированную терапию, нацеленную именно на мутацию КJ.
Молекулярные "редакторы" были доставлены в печень, где с помощью технологии base editing буквально переписали его ДНК.
После трёх инфузий состояние ребёнка улучшилось: снизился уровень аммиака, он начал набирать вес, кушать белковую пищу и осваивать физические навыки, ранее считавшиеся невозможными.
Еще раз, это не массовый препарат, а генетическое лечение, сделанное под одного человека.
В отличие от традиционной генной терапии, здесь применена новая платформа, способная быть адаптированной для десятков тысяч различных мутаций без необходимости полного переутверждения FDA.
Поэтому учёные уже называют это рождением новой парадигмы: "CRISPR-on-demand" - редактирование генома по запросу, с почти безграничными возможностями.
Независимые биоэтики подтвердили корректность принятия решений. Родители КJ стояли перед выбором: пересадка печени с высокими рисками - или экспериментальное лечение, которое ещё никто не получал. Они выбрали второй путь - и, похоже, открыли дорогу в новую эпоху.
Самое смешное, что все особо одарённые, до этого высказывавшиеся против CRISPR (все аргументы упирались либо в паранойю вокруг евгеники, либо в примитивную мысль о том что "мы не знаем, какой ген за что отвечает, поэтому это опасно") будут игнорировать этот прорыв. О чем вообще речь, если сам журнал Nature пропустил редакторскую статью, в которой обсуждалась эта технология и связанные с нею риски образования евгеники. Об этом, кстати, был пост на канале.
Nature
World’s first personalized CRISPR therapy given to baby with genetic disease
Nature - Treatment seems to have been effective, but it is not clear whether such bespoke therapies can be widely applied.
Solid State Humanity pinned «Epic win. Первая в мире персонализированная CRISPR-терапия спасла жизнь младенцу Сегодня, 15 мая 2025 года стало вехой в истории медицины. Врачи из Детской больницы Филадельфии (CHOP) и Университета Пенсильвании впервые в мире провели персонализированное…»
Найден способ переписывать крупные участки человеческого генома - до 930 тысяч пар оснований (почти мегабаза ДНК) - с высокой точностью и управляемостью. Исследователи использовали новый класс ферментов - мостовые рекомбиназы (bridge recombinases), которые направляются специальной РНК, чтобы находить нужные участки ДНК и перестраивать их. Эти белки могут вставлять, удалять или разворачивать фрагменты ДНК прямо в клетках человека.
Команда разработала простую и универсальную систему под названием IS622, состоящую всего из двух компонентов: самой рекомбиназы и РНК-направляющей. Чтобы повысить точность и эффективность, учёные провели инженерные модификации РНК и использовали глубокое мутационное сканирование самого белка. В результате удалось добиться вставки генетического материала с эффективностью до 20% и специфичности до 82%, то есть в большинстве случаев изменения происходили именно в нужных местах генома.
Также показано, что эта система способна вызывать инверсию (разворот) и деление внутри хромосомы, а значит, её можно использовать для удаления вредных или лишних участков ДНК. В частности, учёные продемонстрировали возможность вырезания регуляторных участков генов и расширенных повторов - таких, которые часто связаны с наследственными болезнями. Это открытие открывает путь к новым способам лечения генетических заболеваний через точное редактирование ДНК человека.
Команда разработала простую и универсальную систему под названием IS622, состоящую всего из двух компонентов: самой рекомбиназы и РНК-направляющей. Чтобы повысить точность и эффективность, учёные провели инженерные модификации РНК и использовали глубокое мутационное сканирование самого белка. В результате удалось добиться вставки генетического материала с эффективностью до 20% и специфичности до 82%, то есть в большинстве случаев изменения происходили именно в нужных местах генома.
Также показано, что эта система способна вызывать инверсию (разворот) и деление внутри хромосомы, а значит, её можно использовать для удаления вредных или лишних участков ДНК. В частности, учёные продемонстрировали возможность вырезания регуляторных участков генов и расширенных повторов - таких, которые часто связаны с наследственными болезнями. Это открытие открывает путь к новым способам лечения генетических заболеваний через точное редактирование ДНК человека.
bioRxiv
Megabase-scale human genome rearrangement with programmable bridge recombinases
Bridge recombinases are a class of naturally occurring RNA-guided DNA recombinases. We previously demonstrated they can programmably insert, excise, and invert DNA in vitro and in bacteria. Here, we report the discovery and engineering of IS622, a simple…
У людей, чей мозг быстрее обрабатывает визуальную информацию, лучше получается играть в StarCraft II. И это не просто "у кого реакция побыстрее". Исследователи смотрели на активность мозга (через ЭЭГ), снимали МРТ, а потом заставляли участников 30 часов играть в стратегию, где нужно собирать ресурсы, управлять армиями и принимать решения на скорости. До этого никто из них не был геймером.
Оказалось, что ещё до начала тренировок можно было предсказать, кто будет лучше всех. Те, у кого мозг экономнее расходовал ресурсы на поиск нужного объекта среди помех, потом и в игре собирали ресурсы быстрее и точнее. А структура белого вещества в определённых зонах мозга - отвечающих за внимание и обучение - тоже была связана с успехом.
Это значит, что у некоторых людей изначально есть нейробиологические "бонусы", которые помогают быстрее адаптироваться к сложным, нагруженным средам - таким как соревновательные игры, а в будущем, возможно, и реальные цифровые интерфейсы.
Оказалось, что ещё до начала тренировок можно было предсказать, кто будет лучше всех. Те, у кого мозг экономнее расходовал ресурсы на поиск нужного объекта среди помех, потом и в игре собирали ресурсы быстрее и точнее. А структура белого вещества в определённых зонах мозга - отвечающих за внимание и обучение - тоже была связана с успехом.
Это значит, что у некоторых людей изначально есть нейробиологические "бонусы", которые помогают быстрее адаптироваться к сложным, нагруженным средам - таким как соревновательные игры, а в будущем, возможно, и реальные цифровые интерфейсы.
В связи с тем, что генетическое редактирование в последнее время не перестает радовать хорошими новостями, думаю, было бы уместно написать, какие его виды (ага, помимо CRISPR есть еще пара методов) существуют.
• CRISPR-Cas9 - самый популярный и "медийный" метод, который произвел революцию в биотехнологии. Его суть в том, что специальная направляющая РНК находит нужный участок ДНК, а фермент Cas9 делает в этом месте разрез. После этого клетка либо сама "чинит" разрыв (внося мутации), либо получает от исследователей нужный фрагмент ДНК, который "вшивается" в нужное место.
Достоинства: простота, дешевизна, высокая точность, широкая применимость от бактерий до человека.
Недостатки: возможны "внеплановые" разрезы (off-target), и остаются вопросы безопасности при применении у людей.
• TALEN (Transcription Activator-Like Effector Nucleases) - более старый метод, который работает за счёт специально сконструированных белков, распознающих конкретные последовательности ДНК. К ним присоединена нуклеаза, разрезающая ДНК. TALEN очень точен, особенно в тех случаях, где CRISPR может "сбиться". Однако он сложнее и дороже в производстве: на каждый новый участок ДНК нужно создавать новый белок, тогда как в CRISPR достаточно поменять последовательность РНК.
• ZFN (Zinc Finger Nucleases) - один из первых методов точечного редактирования генома. Основан на использовании "цинковых пальцев" - структур, которые связываются с ДНК, и фермента, разрезающего её. Работает по принципу, схожему с TALEN. Точность высокая, но сложность конструирования ещё выше. Сейчас ZFN почти вытеснен CRISPR и TALEN, но всё ещё применяется в некоторых узких областях, например, при создании генно-модифицированных клеток.
• Base editing (базовое редактирование) - более аккуратный вариант CRISPR, при котором не делается разрыв в двойной спирали ДНК. Вместо этого один нуклеотид (буква ДНК) заменяется на другой - например, C превращается в T. Это позволяет исправлять точечные мутации без риска серьёзных сбоев.
Преимущество - высокая точность и безопасность.
Недостаток - ограниченность: пока можно менять только некоторые пары нуклеотидов.
• Prime editing (прайм-редактирование) - наиболее универсальный и "многообещающий" метод из всех. Представлен в 2019 году, он использует модифицированный Cas9 и дополнительную РНК, чтобы не просто разрезать, а заменить, вставить или удалить фрагмент ДНК любой длины - всё это без двойного разрыва. Гибкость метода огромна, его называют "редактором текста" на уровне ДНК. Пока это всё ещё технология на стадии активных исследований, но потенциал - колоссальный.
• CRISPR-Cas12 и Cas13 - это "родственники" классического Cas9, но с другими возможностями. Cas12 тоже работает с ДНК, но режет её немного иначе, что может быть полезно в некоторых сценариях. А вот Cas13 вообще целится в РНК - это значит, что можно временно "выключать" или "исправлять" экспрессию генов без изменения самой ДНК. Особенно перспективно для лечения вирусных заболеваний и тонкой настройки клеточных функций.
• Генная терапия с использованием вирусных векторов - это уже не столько редактирование, сколько доставка "исправленного" гена в клетку. Чаще всего используются адено-ассоциированные вирусы (AAV), которые безопасно проникают в клетки и доставляют туда нужную генетическую информацию. Этот подход часто сочетается с другими методами - например, CRISPR можно "упаковать" в вирус и отправить внутрь организма.
Преимущества - эффективность и возможность работать с живыми организмами.
Недостатки - ограниченный размер вставки, возможные иммунные реакции и сложность производства.
Как видите, арсенал средств для переписывания генома куда богаче, чем может показаться на первый взгляд. И хотя CRISPR остаётся в центре внимания, реальная магия начинается тогда, когда учёные комбинируют разные технологии и доводят их до клинической зрелости.
• CRISPR-Cas9 - самый популярный и "медийный" метод, который произвел революцию в биотехнологии. Его суть в том, что специальная направляющая РНК находит нужный участок ДНК, а фермент Cas9 делает в этом месте разрез. После этого клетка либо сама "чинит" разрыв (внося мутации), либо получает от исследователей нужный фрагмент ДНК, который "вшивается" в нужное место.
Достоинства: простота, дешевизна, высокая точность, широкая применимость от бактерий до человека.
Недостатки: возможны "внеплановые" разрезы (off-target), и остаются вопросы безопасности при применении у людей.
• TALEN (Transcription Activator-Like Effector Nucleases) - более старый метод, который работает за счёт специально сконструированных белков, распознающих конкретные последовательности ДНК. К ним присоединена нуклеаза, разрезающая ДНК. TALEN очень точен, особенно в тех случаях, где CRISPR может "сбиться". Однако он сложнее и дороже в производстве: на каждый новый участок ДНК нужно создавать новый белок, тогда как в CRISPR достаточно поменять последовательность РНК.
• ZFN (Zinc Finger Nucleases) - один из первых методов точечного редактирования генома. Основан на использовании "цинковых пальцев" - структур, которые связываются с ДНК, и фермента, разрезающего её. Работает по принципу, схожему с TALEN. Точность высокая, но сложность конструирования ещё выше. Сейчас ZFN почти вытеснен CRISPR и TALEN, но всё ещё применяется в некоторых узких областях, например, при создании генно-модифицированных клеток.
• Base editing (базовое редактирование) - более аккуратный вариант CRISPR, при котором не делается разрыв в двойной спирали ДНК. Вместо этого один нуклеотид (буква ДНК) заменяется на другой - например, C превращается в T. Это позволяет исправлять точечные мутации без риска серьёзных сбоев.
Преимущество - высокая точность и безопасность.
Недостаток - ограниченность: пока можно менять только некоторые пары нуклеотидов.
• Prime editing (прайм-редактирование) - наиболее универсальный и "многообещающий" метод из всех. Представлен в 2019 году, он использует модифицированный Cas9 и дополнительную РНК, чтобы не просто разрезать, а заменить, вставить или удалить фрагмент ДНК любой длины - всё это без двойного разрыва. Гибкость метода огромна, его называют "редактором текста" на уровне ДНК. Пока это всё ещё технология на стадии активных исследований, но потенциал - колоссальный.
• CRISPR-Cas12 и Cas13 - это "родственники" классического Cas9, но с другими возможностями. Cas12 тоже работает с ДНК, но режет её немного иначе, что может быть полезно в некоторых сценариях. А вот Cas13 вообще целится в РНК - это значит, что можно временно "выключать" или "исправлять" экспрессию генов без изменения самой ДНК. Особенно перспективно для лечения вирусных заболеваний и тонкой настройки клеточных функций.
• Генная терапия с использованием вирусных векторов - это уже не столько редактирование, сколько доставка "исправленного" гена в клетку. Чаще всего используются адено-ассоциированные вирусы (AAV), которые безопасно проникают в клетки и доставляют туда нужную генетическую информацию. Этот подход часто сочетается с другими методами - например, CRISPR можно "упаковать" в вирус и отправить внутрь организма.
Преимущества - эффективность и возможность работать с живыми организмами.
Недостатки - ограниченный размер вставки, возможные иммунные реакции и сложность производства.
Как видите, арсенал средств для переписывания генома куда богаче, чем может показаться на первый взгляд. И хотя CRISPR остаётся в центре внимания, реальная магия начинается тогда, когда учёные комбинируют разные технологии и доводят их до клинической зрелости.